CRISPR, la tecnologia di modifica del genoma che ha letteralmente preso d'assalto la scienza biomedica, sta finalmente per essere testata sugli esseri umani. Il 21 giugno 2016, un comitato consultivo del National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti ha approvato una proposta per utilizzare il sistema CRISPR / Cas9 per migliorare i trattamenti contro il cancro coinvolgendo i linfociti T dei pazienti nella ricerca.
Tuttavia, prima che gli studi clinici possano iniziare, gli scienziati devono anche ottenere l'approvazione dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e dai centri medici in cui verrà condotta la ricerca.
L'essenza del trattamento "modificato", proposto dagli scienziati dell'Università della Pennsylvania, è che estraggono le cellule del paziente e poi geneticamente "modificano" utilizzando la tecnologia CRISPR. Successivamente, i linfociti T alterati verranno reintrodotti nel corpo umano, dove le cellule possono attaccare il tumore. Pertanto, la manipolazione può aiutare il corpo a superare la malattia da solo.
"La terapia del cancro cellulare è un trattamento promettente, ma la maggior parte delle persone che hanno ricevuto questo trattamento hanno avuto una ricaduta", afferma Edward Stadtmauer, medico dell'Università della Pennsylvania. "L'editing genico può migliorare questa terapia ed eliminare alcune vulnerabilità nel sistema immunitario del corpo".
La prima sperimentazione umana non sarà su larga scala, ha solo lo scopo di verificare se la tecnologia CRISPR è sicura per l'uso negli esseri umani. I ricercatori riceveranno 250 milioni di dollari in finanziamenti dalla Immunotherapy Foundation, creata lo scorso aprile dal presidente di Facebook Sean Parker.
Il personale dell'Università della Pennsylvania fabbricherà cellule modificate (modificate) e recluterà volontari per il trattamento (insieme a centri in California e Texas).
In cosa consisterà l'esperimento? I ricercatori estrarranno le cellule T da pazienti con melanoma, sarcoma o mieloma e le modificheranno utilizzando la tecnologia CRISPR.
Una modifica aggiungerà il gene necessario per creare una proteina progettata per rilevare le cellule tumorali e addestrare le cellule T a bersagliarle.
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La seconda modifica estrarrà una proteina naturale dei linfociti T che può interferire con questo processo.
L'ultima modifica è difensiva: gli scienziati rimuoveranno un gene responsabile della produzione di una proteina che indica alle cellule tumorali che i linfociti T sono cellule immunitarie. In questo modo, i ricercatori impediranno alle cellule tumorali di "arrestare" i linfociti T.
Quindi, dopo tutte le procedure, gli scienziati reintrodurranno le cellule alterate nel corpo del paziente.
"La campagna pubblicitaria CRISPR dell'anno scorso prefigurava proprio questo", ha detto Dean Anthony Lee, immunologo presso l'Andreson Cancer Center negli Stati Uniti (RAC) e membro del Comitato consultivo del DNA ricombinante dell'NIH, che ha esaminato la proposta.
La tecnologia CRISPR, afferma, semplificherà l'ingegneria genetica, consentendo ai trattamenti basati su di essa di andare avanti più velocemente.
“Questo è un nuovo approccio importante. Impareremo molto da questa sfida. E spero che formerà la base per nuove terapie”, afferma l'oncologo Michael Atkins della Georgetown University, uno dei tre membri del RAC che ha anche considerato la proposta.
Nota che gli altri scienziati non vengono lasciati indietro. Ad esempio, Editas Biotechnologies afferma che vorrebbe utilizzare CRISPR negli studi clinici per trattare una rara forma di cecità. Questo studio è previsto per il 2017.
