Nell'agosto 2016, i ricercatori cinesi inizieranno un esperimento per modificare il DNA adulto utilizzando la rivoluzionaria tecnologia CRISPR / Cas-9, ampiamente conosciuta in tutto il mondo come CRISPR. I ricercatori cercheranno di tagliare il DNA difettoso dalle cellule di pazienti con cancro ai polmoni, la cui malattia non può essere superata con le procedure convenzionali. Questo è stato segnalato da Sciencealert.com.
Scienziati cinesi hanno precedentemente utilizzato CRISPR su embrioni umani non vitali senza molto successo, ma per la prima volta nella pratica mondiale, verrà utilizzato uno strumento di editing del DNA per trattare un adulto.
In caso di successo, si spera che ciò possa portare a ulteriori applicazioni di CRISPR. La tecnologia CRISPR / Cas-9 consente ai ricercatori di tagliare e inserire di nuovo il DNA nelle cellule in modo efficiente. Studi su animali hanno dimostrato l'efficacia di questo strumento nel trattamento di malattie genetiche come la distrofia muscolare di Duchenne.
Una nuova fase della medicina (forse) inizia all'Ospedale della Cina occidentale della Sichuan University. L'esperimento coinvolgerà pazienti che hanno già subito chemioterapia e radioterapia - in altre parole, senza speranza.
In passato, gli scienziati hanno parlato delle preoccupazioni etiche dell'utilizzo dello strumento CRISPR, che può indurre cambiamenti genetici nello sperma e negli ovuli che possono essere trasmessi alle generazioni future. Alcuni hanno espresso la preoccupazione che questo potrebbe portare allo sviluppo di bambini "designer": i genitori possono scegliere alcuni tratti della personalità da scrivere nel DNA del loro bambino.
Ma è importante notare che il nuovo studio cinese modificherà solo il sistema immunitario dei linfociti T dei pazienti, senza intaccare i gameti delle cellule, che possono essere trasmessi alla prole. Le modifiche apportate da CRISPR saranno limitate al numero di pazienti partecipanti alla sperimentazione, cifra che deve ancora essere rivelata.
Durante la ricerca, gli scienziati cinesi estrarranno le cellule T dal sangue dei pazienti e rimuoveranno il gene che produce una proteina chiamata PD-1. Questa proteina impedisce alle cellule T di identificare e uccidere le cellule tumorali.
Il team replicherà queste nuove cellule T modificate con CRISPR in laboratorio e poi le impianterà nuovamente nel corpo del paziente per essere impiantate nel sistema immunitario. L'idea è che le cellule T soppresse dal PD-1 saranno in grado di rintracciare e distruggere le cellule di cancro ai polmoni in modo naturale.
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CRISPR / Cas-9 è anche in grado di inserire nuovo DNA nel genoma della cellula. Questo processo è simile all'immunoterapia, gli scienziati possono estrarre le cellule immunitarie, modificarle geneticamente e iniettarle nuovamente nei pazienti. L'editing genetico ha già salvato la vita a una ragazza con diagnosi di leucemia incurabile.
CRISPR è noto per essere incredibilmente semplice e versatile. Mentre in passato gli scienziati impiegavano anni per creare le giuste forbici molecolari per ritagliare geni specifici, CRISPR può essere programmato per funzionare su qualsiasi parte del genoma.
L'anno scorso, il National Institutes of Health degli Stati Uniti ha approvato studi simili. Nell'ambito dell'esperimento americano, verrà utilizzato un gene aggiuntivo per combattere tre tipi di cancro: melanoma, sarcoma e mieloma. La ricerca statunitense potrebbe iniziare entro la fine dell'anno, ma la Cina sarà la prima a testare questo strumento incredibilmente potente su una persona vivente.
