Gli scienziati hanno curato gli animali vivi dell'HIV utilizzando il sistema di modifica del genoma CRISPR. In un nuovo studio pubblicato questa settimana, scienziati statunitensi hanno dimostrato di poter rimuovere completamente il DNA dell'HIV dalle cellule umane impiantate nei topi.
Gli scienziati hanno completamente sradicato il virus negli animali per la prima volta e sono già sulla buona strada per una sperimentazione clinica sugli esseri umani. La cosa più interessante è che uno studio condotto presso la Facoltà di Medicina. Lewis Katz della Temple University e dell'Università di Pittsburgh, ha incluso un modello "umanizzato" in cui le cellule immunitarie umane sono state trapiantate nei topi e infettate dal virus. Il nuovo lavoro, guidato dal dottor Wenhui Hu, si basa su ricerche precedenti dello stesso team in cui sono riusciti a rimuovere l'HIV-1 dal genoma della maggior parte dei tessuti. Ora sono riusciti a rimuovere il virus da tutti i tessuti.
"Il nostro nuovo studio è più completo", ha affermato il dottor Hu. “Abbiamo convalidato il nostro lavoro precedente e migliorato l'efficienza dell'editing genetico. Abbiamo anche dimostrato che la nostra strategia è efficace in due modelli aggiuntivi, uno dei quali è un'infezione acuta nelle cellule del topo e l'altro è un'infezione cronica o latente nelle cellule umane ", ha aggiunto lo scienziato. Il team ha testato 3 gruppi di topi. Il primo gruppo è stato infettato da HIV-1 e il secondo da EcoHIV (equivalente di topo dell'HIV-1 umano). Un terzo gruppo di topi è stato testato con cellule T umane infettate dall'HIV-1. Nel primo gruppo, gli scienziati sono stati in grado di inattivare geneticamente l'HIV-1, riducendo l'espressione dei geni virali dell'RNA del 95%, il che ha confermato i risultati precedenti. Il secondo gruppo aveva un ulteriore problema: il virus si stava diffondendo e moltiplicando attivamente."Durante un'infezione acuta, l'HIV si sta diffondendo attivamente", ha spiegato il dottor Khalili. "Nei topi infettati da EcoHIV, siamo stati in grado di studiare le capacità della tecnologia CRISPR / Cas9 per bloccare la replicazione virale e potenzialmente prevenire l'infezione sistemica". La tecnologia CRISPR / Cas9 utilizza tag che identificano la posizione della mutazione e un enzima che agisce come piccole forbici e taglia il DNA in una posizione precisa, consentendo la rimozione di piccole porzioni del gene. Gli scienziati hanno eliminato il 96% di EcoHIV nei topi. Per la prima volta, sono riusciti a distruggere l'HIV-1 utilizzando il sistema CRISPR / Cas9.che identificano la posizione della mutazione e un enzima che agisce come minuscole forbici e taglia il DNA in una posizione precisa, consentendo la rimozione di piccole porzioni del gene. Gli scienziati hanno eliminato il 96% di EcoHIV nei topi. Per la prima volta, sono riusciti a distruggere l'HIV-1 utilizzando il sistema CRISPR / Cas9.che identificano la posizione della mutazione e un enzima che agisce come minuscole forbici e taglia il DNA in una posizione precisa, consentendo la rimozione di piccole porzioni del gene. Gli scienziati hanno eliminato il 96% di EcoHIV nei topi. Per la prima volta, sono riusciti a distruggere l'HIV-1 utilizzando il sistema CRISPR / Cas9.
Infine, arrivano a un terzo modello animale: topi umanizzati inoculati con cellule immunitarie umane, comprese le cellule T, che possono ospitare l'HIV. "Questi animali sono portatori dell'HIV latente nei genomi delle cellule T umane, dove il virus può nascondersi", ha spiegato il dottor Hu. Dopo un singolo trattamento con il sistema di modifica del genoma CRISPR / Cas9, gli scienziati sono stati in grado di rimuovere completamente i frammenti virali dalle cellule umane infettate latentemente incorporate nei tessuti e negli organi dei topi. Il nuovo studio è un altro passo verso la cura dell'infezione da HIV. "Successivamente, ripeteremo questo studio sui primati, un modello animale più appropriato". "Il nostro obiettivo finale è una sperimentazione clinica di questo metodo sugli esseri umani", ha detto il dottor Khalili. Attualmente è possibile solo sopprimere lo sviluppo della malattia, ma non curarla. Le sperimentazioni cliniche del metodo più recente sugli esseri umani potrebbero iniziare tra pochi anni.
