Un gruppo internazionale di scienziati guidato dallo spagnolo Juan Balmonte, noto per il suo lavoro nel campo delle cellule staminali, è riuscito a creare embrioni di chimere umane e suine, che in futuro potrebbero diventare una fonte di organi donatori. Un altro team di ricercatori ha utilizzato virus per trattare la sordità congenita nei topi. "Lenta.ru" parla del successo dell'ingegneria genetica legata alla medicina.
La creazione di organismi geneticamente modificati non è l'unico modo in cui l'ingegneria genetica può piacere all'umanità. La biotecnologia consente non solo di modificare i geni per migliorare le piante e gli animali agricoli, ma anche per curare malattie precedentemente incurabili. Ironia della sorte, per questo, gli scienziati usano gli eterni nemici dell'uomo: i virus. Questi ultimi vengono utilizzati per creare vettori che forniscono DNA alle cellule desiderate. Un'altra direzione che potrebbe spaventare le persone che non sono troppo esperte nel campo della scienza è la creazione di embrioni chimera che combinano cellule umane e altri organismi. Tuttavia, ciò che all'inizio sembra sinistro si rivelerà effettivamente un modo conveniente per creare organi.
I reni oi polmoni ottenuti dalla crescita di embrioni chimerici saranno adatti per il trapianto a persone bisognose. Coloro che temono una rivolta mutante dovrebbero pensare che i reali vantaggi di questa tecnologia superano le vaghe paure degli scrittori di fantascienza pessimisti.
Da sinistra a destra: topo normale, topo con gabbie per topi, topo con gabbie per topi, topo normale
Immagine: Nakauchi et al. / L'Università di Tokyo
Per dissipare le paure, è necessario capire cosa e come stanno facendo gli scienziati che creano chimere. Il materiale principale con cui i ricercatori lavorano sono le cellule staminali, che hanno pluripotenza - la capacità di trasformarsi in altre cellule del corpo (nervi, grasso, muscoli e così via) ad eccezione della placenta e del sacco vitellino. Vengono introdotti negli embrioni di altri organismi, dopodiché l'embrione si sviluppa ulteriormente.
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Pigmen
È così che un team internazionale di scienziati provenienti da Stati Uniti, Spagna e Giappone è riuscito a creare le chimere dell'uomo maiale, topo e mucca. Lo hanno riferito in un articolo pubblicato sulla rivista Cell, che è diventato il primo documento a supportare il successo della "chimerizzazione" di specie affini.
Il problema principale è che non basta introdurre cellule pluripotenti nell'embrione e aspettare che esca qualcosa di buono. Invece, può finire con un organismo con disabilità dello sviluppo catastrofiche, inclusa la formazione di teratomi. È necessario disattivare i geni negli embrioni riceventi in modo che non possano formare tessuti specifici. In questo caso, le cellule staminali impiantate assumono il compito di far crescere l'organo mancante.
In primo luogo, gli scienziati hanno iniettato cellule staminali di ratto negli embrioni di topo allo stadio di blastocisti, quando il feto è una palla di diverse dozzine di cellule. Questo metodo è chiamato complementazione embrionale. Lo scopo dell'esperimento era scoprire quali fattori giocano un ruolo di primo piano nel chimerismo interspecie. Gli embrioni sono stati trasferiti nel corpo di topi femmine, dopo di che si sono sviluppati in chimere viventi, una delle quali è sopravvissuta fino all'età di due anni.
I geni negli embrioni sono stati disattivati utilizzando la tecnologia CRISPR / Cas9, che crea rotture in specifiche regioni del DNA. Ad esempio, i ricercatori, testando il loro approccio, hanno bloccato l'attività di un gene che svolge un ruolo importante nella formazione del pancreas. I topi che sono nati sono morti di conseguenza, ma l'organo mancante si è sviluppato quando sono state introdotte negli embrioni cellule pluripotenti di ratto. Gli scienziati hanno anche disattivato il gene Nkx2.5, senza il quale gli embrioni soffrivano di gravi difetti cardiaci e si sono rivelati sottosviluppati. La crimerizzazione ha aiutato gli embrioni a raggiungere una crescita normale, tuttavia non sono state ottenute chimere viventi.
Foto: Juan Carlos Izpisua Belmonte / Salk Institute for Biological Studies
Uno studio sui topi di ratto risultanti ha mostrato che diversi tessuti di topo contenevano una proporzione diversa di cellule di ratto. Quando gli scienziati hanno cercato di iniettare cellule di ratto nelle blastocisti di maiale e poi hanno eseguito l'analisi genetica di embrioni di quattro settimane, non hanno trovato DNA di roditori. Ciò suggerisce che non tutti gli animali sono adatti per la chimerizzazione l'uno con l'altro e il successo dell'innesto di cellule staminali da alcuni embrioni ad altri può dipendere da fattori genetici, morfologici o anatomici.
L'obiettivo principale degli scienziati era quello di creare una chimera di un uomo e un maiale, al fine di tracciare come si svilupperanno i tessuti umani all'interno dell'embrione di un animale ungulato non ruminante. Hanno usato blastocisti di maiale e, utilizzando un raggio laser, hanno praticato fori microscopici per la successiva iniezione di vari gruppi di cellule pluripotenti, che sono state coltivate in condizioni diverse. Quindi gli embrioni sono stati trasferiti alle scrofe, dove si sono sviluppati con successo. Il monitoraggio delle dinamiche del materiale umano è stato effettuato utilizzando una proteina fluorescente, per la cui produzione sono state programmate cellule staminali umane.
Di conseguenza, le cellule si sono formate nell'embrione suino, che sono i precursori di vari tipi di tessuti, tra cui il cuore, il fegato e il sistema nervoso. Gli ibridi maiale / uomo sono stati autorizzati a svilupparsi per tre o quattro settimane, dopodiché sono stati distrutti per motivi etici.
Topi sordi
Scienziati americani di Boston sono stati recentemente in grado di restituire l'udito ai topi affetti da una rara malattia genetica della funzione dell'orecchio interno. Per fare ciò, hanno utilizzato un sistema di rilascio genico biologico (vettore) basato su virus neutralizzati. I ricercatori hanno modificato un virus adeno-associato che infetta gli esseri umani ma non causa malattie.
L'agente infettivo è in grado di penetrare nelle cellule ciliate - recettori del sistema uditivo e dell'apparato vestibolare negli animali. I biotecnologi hanno utilizzato il vettore per riparare il gene difettoso Ush1c nelle cellule di topi vivi appena nati. Questa mutazione provoca sordità, cecità e squilibrio. Di conseguenza, l'udito degli animali è migliorato, il che ha permesso loro di distinguere anche i suoni deboli.
L'ingegneria genetica, quindi, non è un modo per creare mutanti che minacciano l'umanità. Si tratta di un insieme di metodi e mezzi in costante miglioramento per migliorare la vita e la salute delle persone, specialmente di coloro che ne hanno grande bisogno. Poiché la creazione di chimere e la terapia genica non sono così facili da implementare e talvolta richiedono soluzioni ingegnose, lo sviluppo della biotecnologia non sta avvenendo così rapidamente come vorremmo. Tuttavia, ogni anno vengono pubblicati dozzine di articoli scientifici che approfondiscono e arricchiscono le nostre conoscenze e competenze.
Alexander Enikeev
