: 9-boy ha iniziato a crescere rapidamente dopo un ciclo di iniezioni
Nato con il nanismo, Sam Short di 9 anni ha iniziato a crescere due volte più velocemente dopo aver assunto il farmaco sperimentale Vosoritide.
In precedenza, Sam aveva le gambe così corte che non poteva guidare nemmeno la bici più piccola. Ora lo fa con facilità. Inoltre, Sam ora può nuotare molto più velocemente di prima.
Nell'ultimo anno ha ricevuto iniezioni di Vosoritid ogni giorno e quest'anno Sam è cresciuto di 6 cm, il doppio dell'aumento di altezza dell'anno precedente.
Sam vive a Fulham, a ovest di Londra, e alla nascita gli è stata diagnosticata l'acondroplasia, come viene ora chiamato nanismo congenito. Questa condizione è causata da una mutazione in uno dei geni e queste persone di solito hanno un tronco e una testa normali, ma braccia e gambe molto corte.
Sam è ora alto 110 cm ed è ancora in cura. La madre del ragazzo è soddisfatta dei risultati.
Sam ha anche imparato rapidamente l'hockey e il cricket e recentemente ha preso parte a una competizione sportiva di triathlon per bambini disabili: ha nuotato per 200 metri, ha pedalato per 3 km e ha corso per 1,2 km. Ha preso uno dei premi e ha ricevuto 4mila sterline.
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Vosoritide (nome in codice BMN-111) è prodotto dalla società americana BioMarin Pharmaceutical ed è nella seconda fase degli studi clinici dal 2015. Il farmaco ha effetti collaterali molto lievi ed è ben tollerato dai bambini.
Nel complesso, Vosoritide promette di essere un vero farmaco rivoluzionario per il trattamento del nanismo. Tuttavia, i medici hanno affrontato una protesta inaspettata sotto forma di alcuni nani e genitori di bambini con nanismo. Secondo loro, trattare il nanismo è lo stesso che trattare i gay, perché il nanismo non è una malattia.
