I ricercatori hanno annunciato un importante passo avanti nella battaglia contro l'Alzheimer dopo aver neutralizzato il gene più significativo responsabile della malattia.
Un team di scienziati della California ha identificato con successo una proteina associata al gene apoE4, che è associato ad un alto rischio di malattia, ed è quindi riuscito a prevenirne gli effetti dannosi sulle cellule neuronali umane.
Lo studio potrebbe aprire la porta a un nuovo farmaco in grado di fermare la malattia, ma gli scienziati hanno sollecitato cautela, poiché fino ad ora il loro composto è stato testato solo su colture cellulari in laboratorio.
Avere una copia del gene apoE4 più che raddoppia la probabilità che una persona sviluppi la malattia di Alzheimer, mentre avere due copie aumenta il rischio di 12 volte. Ricerche precedenti hanno dimostrato che circa una persona su quattro porta questo gene.
Nei neuroni umani, la proteina prodotta dal gene apoE4 non può funzionare correttamente e viene scomposta nelle cellule in frammenti che causano malattie. Ciò porta a molti dei problemi che si trovano comunemente nella malattia di Alzheimer, che colpisce il 7,1% dei britannici sopra i 65 anni, compreso l'accumulo di proteina tau e peptidi amiloidi.
Un team di ricercatori del Gladstone Institute si è proposto di determinare se la presenza della proteina stesse causando il danno cellulare.
Utilizzando la tecnologia delle cellule staminali, gli scienziati hanno creato neuroni delle cellule della pelle di pazienti con Alzheimer con due copie del gene apoE4.
Confrontando le cellule cresciute con quelle che non hanno prodotto la proteina APOE, hanno concluso che la semplice presenza della proteina apoE4 ha causato danni al cervello. Hanno quindi applicato un correttore della struttura genetica che ha eliminato i segni dell'Alzheimer.
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I ricercatori stanno ora lavorando con l'industria farmaceutica per migliorare i composti utilizzati in modo che possano essere testati su persone viventi.
Il significato dell'esperimento è particolarmente grande perché è stato condotto su cellule umane.
Molti farmaci precedentemente sviluppati hanno funzionato bene nei topi, ma finora tutti hanno fallito negli studi clinici. Un problema in quest'area è quanto bene questi modelli murini imitino effettivamente la malattia umana.
Pertanto, i ricercatori hanno iniziato a sperimentare direttamente sulle cellule cerebrali umane perché si sono resi conto che la presenza del gene apoE4 non altera la produzione della proteina amiloide nel cervello del topo.
I principali scienziati britannici hanno predetto il mese scorso che i malati di Alzheimer sarebbero stati in grado di convivere con la malattia nei prossimi decenni senza sintomi devastanti.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Nature Medicine.
Anton Komarov
