Libella Gene Therapeutics sta cercando di vendere la terapia genica che prolunga la vita. Il suo rappresentante ne ha parlato al portale OneZero. Ai pazienti verrà iniettato un vettore virale con un gene telomerasi. Questa terapia sperimentale farà parte di una sperimentazione clinica, ma costerà ai partecipanti un milione di dollari. Nonostante ciò, i rappresentanti dell'azienda hanno affermato di avere già due acquirenti e che riceveranno le iniezioni in inverno.
I telomeri sono le estremità dei cromosomi che si rimpiccioliscono con ogni divisione cellulare. Si ritiene che il loro accorciamento sia una delle cause dell'invecchiamento: le cellule in cui i telomeri sono diventati più corti di una certa soglia perdono la capacità di dividersi e riparare i danni ai tessuti. Tuttavia, questo processo non si verifica in tutte le cellule del corpo: l'enzima telomerasi agisce nelle cellule staminali e nei tessuti dell'embrione, che forma le estremità dei cromosomi e consente alle cellule di dividersi più a lungo.
Da quando questo enzima è stato scoperto e per questo ha vinto il Premio Nobel nel 2009, i ricercatori hanno cercato di usarlo per prolungare la vita. In alcuni casi, è persino riuscito: ad esempio, si è scoperto che se il gene della telomerasi viene introdotto nei topi anziani (di 2 anni), la loro aspettativa di vita media aumenta del 13% e il massimo del 20.
Elisabeth Perisch, la prima persona sul pianeta che ha ricevuto un'iniezione di un vettore virale con il gene della telomerasi, è avanzata più in là sulla via del controllo della telomerasi. Perisch ha fondato la sua azienda BioViva, che offre terapia genica a pazienti per vecchiaia, morbo di Alzheimer, debolezza muscolare e problemi renali. Tuttavia, fino ad ora, la società non ha registrato un singolo studio clinico e non si sa nulla di altri pazienti che sarebbero stati sottoposti a terapia.
Nel frattempo, negli Stati Uniti è apparsa una seconda società che intende raggiungere e superare Elizabeth Perisch: questa è Libella Gene Therapeutics. I suoi rappresentanti hanno recentemente annunciato che stanno lanciando la propria sperimentazione clinica di una terapia che dovrebbe funzionare secondo lo stesso principio: un vettore virale con un gene telomerasi viene iniettato nel corpo del paziente. Lo studio è progettato per tre gruppi di partecipanti: anziani, pazienti con malattia di Alzheimer e pazienti con ischemia degli arti.
Libella Gene Therapeutics invita i clienti a pagare la sperimentazione da soli: il costo di un corso dovrebbe essere di un milione di dollari. Secondo i rappresentanti dell'azienda, due pazienti hanno già pagato per il trattamento: una donna di 90 anni e un uomo di 79 anni. Entro la seconda settimana di gennaio presumibilmente avranno ricevuto la loro terapia.
A differenza di BioViva, questa azienda ha registrato la sua sperimentazione sul sito web ufficiale degli Stati Uniti clinictrials.gov. Tuttavia, i ricercatori intendono condurlo in Colombia, al di fuori della giurisdizione della controparte americana del Ministero della Salute (FDA), che, secondo i rappresentanti dell'azienda, impiegherebbe troppo tempo per ottenere l'approvazione di tale procedura.
Questa manovra ha già attirato i sospetti dei critici sull'azienda: il fatto che i ricercatori stiano conducendo il loro esperimento fuori dagli Stati Uniti fa subito pensare che abbiano paura del controllo da parte delle autorità, il che significa che non sono del tutto sicuri della qualità e dell'efficacia della loro terapia. Di conseguenza, il fatto che abbiano registrato il loro processo su una risorsa ufficiale non aggiunge fiducia a nessuno: la procedura di registrazione è puramente formale e la terapia non riceve l'approvazione di esperti. Non molto tempo fa, i media americani hanno riferito che le cliniche di cellule staminali stavano registrando trattamenti non verificati sullo stesso sito, dando così l'impressione di legittimità. Infine, l'ospedale stesso, che ha in programma di condurre una terapia genica sperimentale, non è uno dei più grandi della Colombia e non ci sono più studi clinici registrati lì.
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Tuttavia, sorgono domande non solo sulla qualità e la legittimità di questo test, ma anche sul metodo stesso. Finora, non è nota alcuna prova che la telomerasi possa prolungare la vita umana. Elizabeth Perisch - l'unica che poteva dire qualcosa al riguardo - nel 2018 (tre anni dopo l'iniezione) ha annunciato che i suoi telomeri si sono allungati, il che presumibilmente indica una diminuzione della sua età biologica. In effetti, la lunghezza dei suoi telomeri rientra nell'intervallo normale, il che significa che potrebbe essere cambiata per altri motivi, cosa che a volte si verifica negli esseri umani.
Ma anche se presumiamo che la terapia genica abbia davvero influenzato il corpo di Perisch, è prematuro trarre conclusioni su questa base: questo è un caso isolato, che, per di più, non è stato pubblicato su una rivista peer-reviewed. E lo stesso problema si presenterà, a quanto pare, con i clienti di Libella Gene Therapeutics - visto il prezzo che pagano per l'esperimento, difficilmente ce ne saranno molti, il che significa che anche questi saranno casi isolati che non confermano nulla.
E l'idea stessa di misurare l'età biologica in base alla lunghezza dei telomeri sta gradualmente perdendo popolarità - almeno, ci sono sempre più lavori (ecco un esempio) in cui gli autori non riescono a trovare una correlazione tra questo parametro e l'età delle persone. Sembra che la lunghezza dei telomeri in sé non significhi molto, ma più importante è la velocità con cui si accorciano: tra gli animali, ad esempio, questo parametro è correlato alla durata della vita.
L'uomo elencato sul sito web della società come Chief Scientist - William Andrews - ha già diverse previsioni fallite. Nel 2016, ha anche lavorato con BioViva e ha annunciato la costruzione di una clinica di ringiovanimento sull'isola di Fiji e nel 2017, nell'ambito di Libella Gene Therapeutics, ha promesso che le sperimentazioni sulla telomerasi "inizieranno nelle prossime settimane". Nessuno dei due è ancora successo.
La stessa terapia genica sembra un metodo promettente per combattere se non l'invecchiamento nella sua forma più pura, almeno con le malattie legate all'età. Tuttavia, finora qualsiasi terapia genica rimane una procedura molto costosa e negli Stati Uniti, ad esempio, è persino apparso un gruppo di "biohacker" che stanno cercando di creare una versione "piratata" e più economica di uno dei farmaci più costosi.
Polina Loseva
