Gli scienziati cinesi sono stati i primi a introdurre negli esseri umani cellule con geni modificati dal sistema CRISPR / Cas9. Ciò è stato fatto come parte di un esperimento per il trattamento del cancro aggressivo. Mercoledì 16 novembre, la rivista Nature riporta.
I ricercatori hanno estratto le cellule immunitarie (linfociti T) dal sangue di un paziente con carcinoma polmonare metastatico e quindi hanno utilizzato la tecnologia CRISPR per disattivare il gene che codifica per la proteina PD-1. Quest'ultimo ha dimostrato di sopprimere l'immunità promuovendo la crescita del tumore. Gli scienziati hanno coltivato le cellule modificate, aumentandone il numero e quindi iniettandole nuovamente nel corpo umano. In futuro, i medici monitoreranno le condizioni del soggetto per scoprire se la terapia genica aiuterà a far fronte alla malattia.
Secondo i ricercatori, la procedura di modifica del genoma ha avuto successo e il paziente riceverà presto una seconda iniezione. Inoltre, ai test parteciperanno altre 10 persone, ciascuna delle quali riceverà da due a quattro iniezioni. Ogni volontario sarà monitorato per sei mesi per vedere se il trattamento potrebbe causare gravi effetti collaterali.
CRISPR è un pezzo di DNA batterico che combina parti ripetute - brevi ripetizioni palindromiche - e spaziatori. Gli spaziatori differiscono l'uno dall'altro nelle sequenze nucleotidiche e si trovano tra le ripetizioni. Sono pezzi di DNA presi in prestito da virus o batteri parassiti e sono responsabili del riconoscimento di materiale genetico estraneo simile. Le proteine Cas9 tagliano i geni del parassita.
