Il rapporto della Camera di controllo sul futuro del sistema di assicurazione sanitaria, pubblicato il 29 novembre, ha richiamato per la prima volta l'attenzione sulle proposte restrizioni alle attività dei medici che esercitano liberamente. Tuttavia, un altro punto importante è passato inosservato. Si tratta del “costo di alcune nuove cure”, in particolare in ambito oncologico, come indicato a pagina 26 del materiale, e del loro potenziale onere sul nostro sistema sanitario.
La terapia genica per il cancro è citata come esempio specifico di una procedura costosa. Si tratta di cambiare alcuni geni nelle nostre cellule per combattere le malattie. Ma diamo un'occhiata a cosa possono offrire questi nuovi e presumibilmente promettenti trattamenti ai pazienti. E come possono minacciare il sistema di assicurazione sanitaria.
La terapia genica contro il cancro non è ancora disponibile in Francia in quanto è in fase di valutazione. Ma due metodi sono già stati approvati negli Stati Uniti nei casi di leucemia acuta. I panorami che stanno aprendo hanno acceso l'entusiasmo della Food and Drug Administration (FDA).
Il 30 agosto ha dato il via libera al lancio sul mercato di Kymriah da parte dell'azienda farmaceutica svizzera Novartis. Il direttore della FDA Scott Gottlieb ha dichiarato: "Questa decisione storica segna una nuova pietra miliare nell'innovazione medica con la capacità di riprogrammare le cellule dei pazienti per combattere il cancro mortale".
Poche settimane dopo, il permesso fu concesso anche a Yescarta dal Galaad Calif. Il capo della FDA ha definito questo metodo "una nuova tappa significativa nello sviluppo di un paradigma medico completamente nuovo nel trattamento di malattie gravi".
Passione per la terapia genica
Per capire le ragioni di questo entusiasmo, bisogna guardare indietro agli anni '90. Dopo i primi progressi nella genetica umana e la decodifica del genoma in medicina, si è aperto un nuovo orizzonte: la terapia genica.
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In teoria l'idea è molto semplice. Poiché malattie specifiche sono causate da mutazioni genetiche, perché non affrontare direttamente queste anomalie? Una versione corretta del gene difettoso, il "gene medico", viene introdotta nel corpo per ripristinare la funzione biologica interessata.
In pratica il percorso si è rivelato molto più spinoso del previsto. Sebbene l'industria della terapia genica goda di un ampio sostegno governativo, i tentativi di curare i pazienti non sono andati oltre le sperimentazioni cliniche. Kymriah è stato il primo farmaco del suo genere ad essere approvato negli Stati Uniti. Yescarta presto lo seguì.
Promesse mediche e finanziarie
Ma come hanno ottenuto la licenza di cui avevano bisogno per andare sul mercato a solo un mese di distanza? Innanzitutto, stiamo parlando di un nuovo tipo di terapia genica. Utilizza cellule del nostro sistema immunitario, i linfociti T, che vengono prelevati da malati di cancro e quindi geneticamente modificati in laboratorio. Cosa c'è di speciale qui? Non si tratta di "riparare" il DNA delle cellule, ma di introdurre ulteriore DNA in esse in modo che inizino a produrre una sostanza che non viene secreta naturalmente.
Questa sostanza può in qualche modo essere descritta come una chimera, poiché nasce dalla fusione di due elementi, uno dei quali è ottenuto da un topo e l'altro da una persona. I linfociti così creati (CAR-T per la risposta antigenica chimerica T) consentono al sistema immunitario di far fronte alla malattia. In altre parole, possono combattere le cellule tumorali.
In secondo luogo, gli Stati Uniti hanno dato il via libera a queste tecniche perché possono combattere i tumori resistenti ai trattamenti esistenti: la leucemia linfoblastica acuta nei bambini con Kymriah e gli adulti con Yescarta. Fino a questo punto, i gravi effetti collaterali della terapia genica ne hanno ostacolato lo sviluppo. In Francia, la terapia sperimentale per il trattamento di bambini immunodepressi è stata interrotta dopo che in alcuni pazienti si è verificata la leucemia. Tuttavia, nel caso di malattie mortali incurabili, la questione degli effetti collaterali passa in secondo piano. Inoltre, i metodi sperimentali sono diffusi in oncologia e i farmaci altamente tossici sono diventati a lungo all'ordine del giorno.
Procedura di verifica accelerata
Infine, Kymriah e Yescarta hanno superato il controllo di priorità, ovvero la corsia preferenziale. Nel caso in cui si tratti di metodi di trattamento che consentono di combattere una malattia pericolosa e potenzialmente fatale, possono ottenere la prima autorizzazione sulla base di dati preliminari. Tali misure, che riducono notevolmente i rischi finanziari in termini di commercializzazione, hanno contribuito in modo significativo ad attrarre investitori (e sono particolarmente motivate dal fatto che il mercato potenziale è molto ampio).
La domanda principale è se i risultati preliminari saranno confermati nella pratica. Inoltre, è tanto più acuto perché diversi studi simili con altri tipi di cancro sono stati interrotti a causa della morte di pazienti.
Kymriah e Yescarta stanno cavalcando un'ondata di entusiasmo, sia medico che finanziario. Le speranze e le ansie ad esse associate sono alla base di quello che il sociologo Pierre-Benoît Joly chiama il "regime delle promesse scientifiche e tecnologiche". Spinge governi, imprese, pazienti e cliniche a investire in assenza di risultati affidabili e comprovati.
Un trattamento inestimabile?
I cambiamenti medici e scientifici determinati dai nuovi metodi sono accompagnati da grandi trasformazioni economiche e politiche. Il dibattito più acceso ruota attorno al seguente punto: il prezzo dichiarato del trattamento.
I laboratori farmaceutici citano un costo di $ 475.000 per paziente per Kymriah e $ 373.000 per Yescarta, senza contare gli effetti collaterali. Un costo così elevato mette in dubbio la capacità finanziaria dei sistemi sanitari di diversi paesi di fornire cure a tutti i pazienti. Per inciso, questo problema si presenta con tutti i trattamenti contro il cancro "innovativi".
Le implicazioni di bilancio sono finora difficili da valutare. In Francia, un rapporto del Consiglio sugli affari economici, sociali e ambientali, pubblicato nel febbraio di quest'anno, ha rilevato che in totale i farmaci anti-cancro “innovativi” potrebbero richiedere tra 1 e 1,2 miliardi di euro all'anno. Per avere un'idea migliore della scala, vale la pena ricordare che attualmente vengono spesi un totale di 15 miliardi per il cancro (dati 2014). Questa malattia rappresenta un totale del 10% dei costi del sistema di assicurazione sanitaria.
Risultato garantito
In risposta a queste preoccupazioni, Novartis propone di portare Kymriah sul mercato con uno schema contrattuale (relativamente) nuovo: pay-by-performance. Se non ci sono "miglioramenti" evidenti nelle condizioni del paziente entro un mese, l'azienda non addebiterà il trattamento.
Questo approccio solleva una serie di domande. Cosa si intende esattamente per "miglioramento"? Remissione completa e sostenuta? E perché una valutazione della salute dovrebbe essere fatta solo per un mese? Questi criteri sono messi in discussione da un certo numero di ONG francesi, europee e americane che lavorano per garantire l'accesso alle cure.
A prima vista, la retribuzione basata sulle prestazioni sembra un principio semplice e persino equo. Infatti trasferisce la questione del prezzo ad un'altra sfera, quella dell'effetto ottenuto come risultato del trattamento. E la sua valutazione non è abbastanza ovvia. Quindi, ad esempio, gli studi clinici che sono diventati la chiave del successo di Kymriah includevano 63 pazienti, che non è un numero elevato. Inoltre, le valutazioni della "vita reale" non sono state ancora eseguite in un contesto clinico.
Effetti collaterali e trattamento
Gli effetti collaterali e il costo del trattamento sono un'altra delle principali preoccupazioni. Nel caso di Kymriah, sono già stati evidenziati esempi come la risposta infiammatoria. Non dimenticare i costi della terapia, che alcuni stimano in $ 150.000-200.000.
Infine, va notato che i pochi esempi di pay-by-performance che esistono nel mondo, Francia compresa, non soddisfano ancora le aspettative riposte su di essi. Quindi, ad esempio, in Italia lo Stato ha ricevuto il minimo ritorno finanziario.
Questo metodo di regolazione dei prezzi si inserisce perfettamente nel summenzionato "regime di promesse di scienza e tecnologia". Ha una sua economia, che include nel costo ciò che va oltre il presente e si rivolge al futuro. In questo caso, è la speranza che ai primi successi seguiranno risultati ancora maggiori. Con la stessa logica, il pagamento in base alla prestazione è concepito per convincere i cittadini e le autorità che se la promessa non viene mantenuta, non verrà chiesto nulla.
È probabile che la nuova terapia genica per il trattamento del cancro abbia gravi implicazioni finanziarie per i sistemi sanitari in Francia e altrove. Comunque sia, è necessario discutere non solo dei prezzi, ma anche della qualità del trattamento fornito. Queste riflessioni non riguardano solo gli esperti sanitari e le amministrazioni centrali, ma riguardano direttamente cittadini e pazienti.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
