Il famigerato editor CRISPR-Cas9 è diventato una vera svolta nella genetica. Con il suo aiuto sono state fatte molte scoperte. Ha anche gettato le basi per un fenomeno come la "terapia genica". Tuttavia, un gruppo di medici dell'Università della California, San Francisco, in collaborazione con scienziati dell'Università della California, Berkeley, stanno progettando di andare oltre e utilizzare l'editor CRISPR come strumento di "chirurgia genomica" per curare le persone da malattie genetiche rare.
Il fatto è che vari difetti genetici possono essere piuttosto rari e non così tante persone si ammalano di loro. Ciò significa che, sfortunatamente, non è redditizio sviluppare farmaci per il trattamento di queste patologie. Ovviamente, gli sviluppi in quest'area non sono stati completamente fermati, ma a causa della mancanza di fondi stanno andando “più lentamente di quanto vorremmo”. Ed è qui che torna utile un editor di genoma.
Gli scienziati stanno ora lavorando con cellule che sono affette da malattie come la distrofia vitelimorfica e la malattia di Charcot-Marie-Tooth. Il primo è un disturbo del sistema visivo che causa una graduale perdita della vista e il secondo è caratterizzato da atrofia muscolare degli arti, neuropatia e una serie di altri sintomi. Ma gli autori hanno scelto queste malattie non a causa, ma perché sono piuttosto "bersagli facili", poiché sono causate da sostituzioni di singoli nucleotidi in un gene. Pertanto, è abbastanza facile sviluppare trattamenti. Ora gli scienziati stanno elaborando varie opzioni per la "chirurgia genomica" e se i loro esperimenti avranno successo, possiamo aspettarci lo sviluppo di metodi di trattamento e malattie più gravi.
Vladimir Kuznetsov
