Per la prima volta, gli scienziati cinesi sono riusciti a creare mutazioni dirette negli embrioni di scimmia. Questa tecnologia aiuterà a trovare cure per molte malattie. È anche possibile che in futuro le modifiche genetiche garantiscano la nascita di persone assolutamente sane.
Grazie al successo degli scienziati cinesi, il potenziale per l'editing genetico di precisione sta finalmente iniziando a essere realizzato. A breve termine, ciò consentirà la creazione di primati con malattie umane e la sperimentazione di nuovi metodi di trattamento su di essi. Inoltre, in un lontano futuro, potrebbe essere approvata la modificazione genetica degli embrioni umani, che salverà l'umanità da malattie congenite e predisposizioni malsane.
Gli scienziati del Model Animal Research Center dell'Università di Nanchino hanno presentato alla comunità scientifica le prime scimmie gemelle con una mutazione mirata. In precedenza, tali mutazioni dirette potevano essere eseguite solo nei topi, ma ora è stato possibile anche nei primati, utilizzando la promettente tecnologia CRISPR / Cas9 sviluppata presso il Massachusetts Institute of Technology. Utilizza frammenti di RNA personalizzabili per controllare il taglio del DNA e inserire il frammento modificato desiderato nel genoma.
I topi transgenici sono stati a lungo utilizzati come modelli per lo studio delle malattie umane. È un comodo organismo modello: i topi si riproducono rapidamente e le mutazioni rare desiderate possono essere ottenute utilizzando un metodo di ricombinazione omologa abbastanza semplice. Tuttavia, il basso tasso di ricombinazione omologa lo rende inadatto alle scimmie che si riproducono lentamente.
Sono stati fatti tentativi per modificare geneticamente i primati con virus programmati che creano mutazioni in modo molto efficiente, ma in luoghi imprevedibili e numeri incontrollati. Tuttavia, la tecnologia CRISPR / Cas9 supera questi problemi.
Negli esperimenti sulle scimmie, gli scienziati sono stati in grado di modificare tre geni bersaglio con una percentuale di successo del 10-25%. Gli scienziati hanno quindi sostituito tre geni bersaglio in più di 180 embrioni. Successivamente, 83 embrioni geneticamente modificati sono stati impiantati nelle scimmie e una delle 10 scimmie gravide ha già dato alla luce due gemelli con mutazioni di due geni: Ppar-γ (regola il metabolismo) e RAG1 (partecipa al sistema immunitario).
Le mutazioni combinate in PPAR-γ e RAG1 non sono sindrome specifica per la malattia, sebbene ciascuno di questi geni sia associato a malattie diverse. Finora, gli scienziati non hanno ancora analizzato completamente le condizioni delle scimmie e devono determinare se la mutazione si è verificata in tutte le cellule animali.
Gli scienziati stanno attualmente lavorando per migliorare l'efficienza della modificazione genetica delle scimmie, poiché l'attuale laborioso processo fornisce una percentuale minima di successo. Inoltre, gli scienziati stanno studiando i vecchi tentativi di instillare malattie umane come l'autismo e l'immunodeficienza nelle scimmie. I ricercatori cinesi proveranno a replicare questi esperimenti utilizzando la più promettente tecnologia CRISPR / Cas9. In caso di successo, ci saranno nuove opportunità per studiare e curare una varietà di malattie umane.
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