I biologi molecolari della Case Western Reserve University (USA) hanno sintetizzato il primo prione umano artificiale. Ciò aiuterà a sviluppare terapie per le malattie da prioni, poiché i modelli animali non sono adatti per valutare l'efficacia della terapia. Al momento, tali malattie che colpiscono e distruggono il cervello sono incurabili. Lo ha annunciato in un comunicato stampa su MedicalXpress.
I prioni sono una classe speciale di agenti infettivi, che sono proteine con una struttura anormale. Sono in grado di catalizzare la conversione delle normali proteine di membrana PrP negli stessi prioni. Di conseguenza, viene innescata una reazione a catena, durante la quale si forma un gran numero di molecole anormali. Questi ultimi si legano tra loro, formando amiloidi, aggregati proteici in crescita che si accumulano nei tessuti e causano danni ai tessuti. Con la malattia di Creutzfeldt-Jakob (encefalia spongiforme), la corteccia degli emisferi cerebrali e altre parti del cervello vengono distrutte, il che porta inevitabilmente alla morte del paziente.
Gli scienziati hanno già imparato a sintetizzare i prioni che infettano i roditori, ma esperimenti su animali umanizzati (con geni umani impiantati) hanno dimostrato che queste proteine non sono in grado di infettare gli esseri umani. Nel corso del nuovo lavoro, i ricercatori sono riusciti a creare un prione patogeno per l'uomo dalla proteina PrP geneticamente modificata, il cui DNA è stato introdotto nel batterio Escherichia coli. I biologi hanno anche scoperto che la proteina ganglioside GM1, che è coinvolta nella rigenerazione dei tessuti nervosi, promuove la proliferazione dei prioni e la trasmissione della malattia da una persona malata a una persona sana.
Inoltre, si è scoperto che il tasso di replicazione dei prioni, l'infettività e la vulnerabilità di alcune strutture cerebrali sono determinate non dalla presenza di proteine mal ripiegate in quanto tali, ma da modifiche nella struttura della molecola, in particolare il dominio C-terminale, un frammento situato a una delle estremità della giunzione.
