È noto che molti dei personaggi più famosi nel campo dell'editing genetico vogliono introdurre una moratoria globale sull'editing dei geni nelle cellule che trasmettono i cambiamenti alla generazione successiva. Nel 2015, dopo il primo vertice internazionale sull'editing genetico umano, gli organizzatori hanno concordato all'unanimità che la creazione di bambini geneticamente modificati sarebbe stata "irresponsabile" a meno che non sapessimo per certo che era sicuro.
CRISPR: negare non può essere consentito
L'anno scorso, lo scienziato cinese He Jiankui ha modificato gli embrioni per creare due bambini geneticamente modificati. Anche altri gruppi stanno attivamente cercando modi per utilizzare questa tecnologia per migliorare la vita delle persone.
Ciò ha spinto le persone con nomi nel campo dell'editing genetico (alcune delle quali si sono iscritte alla dichiarazione del 2015) a chiedere una moratoria globale sulla modifica di tutte le linee germinali umane - modifica dello sperma o degli ovociti ereditari.
In una lettera aperta pubblicata su Nature questa settimana, i principali attori nello sviluppo di CRISPR, tra cui Emmunuel Charpentier, Eric Lander e Feng Zhang, si sono uniti a colleghi di sette paesi diversi chiedendo un divieto totale di editing della linea germinale umana fino a quando un organismo internazionale non sarà d'accordo. su come monitorarlo. Hanno offerto cinque anni per considerare questo problema. Anche il National Institutes of Health degli Stati Uniti ha sostenuto questa chiamata.
I firmatari sperano che una moratoria globale volontaria impedisca l'emergere di un altro Jiankui con una sorpresa indesiderata.
Gli scienziati ritengono che una moratoria di cinque anni darà il tempo di discutere "questioni tecniche, scientifiche, mediche, sociali, etiche e morali che devono essere prese in considerazione" prima di adottare CRISPR. I paesi che decidono di andare oltre e consentire l'editing della linea germinale non dovrebbero solo annunciarlo pubblicamente, ma anche partecipare a consultazioni internazionali sull'opportunità di un tale movimento, oltre a garantire un "ampio consenso pubblico" nel paese.
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I firmatari suggeriscono inoltre che il test della linea germinale dovrebbe essere consentito se non si intende impiantare embrioni e produrre bambini. Anche l'uso di CRISPR per il trattamento di malattie nelle cellule somatiche improduttive (quando le modifiche non saranno ereditate) dovrebbe essere accettabile, a condizione che gli adulti partecipanti forniscano il loro consenso. Il miglioramento genetico dovrebbe essere proibito e non dovrebbe essere fatto alcun uso clinico a meno che le sue "conseguenze biologiche a lungo termine non siano sufficientemente comprese - sia per gli esseri umani che per gli esseri umani".
Non sappiamo ancora cosa fa la maggior parte dei nostri geni, quindi il rischio di conseguenze non intenzionali, buone o cattive, è enorme. Ad esempio, la perdita del gene CCR5, che ha organizzato per proteggere i bambini dall'HIV, è stata associata ad un aumento del numero di complicanze e decessi per alcune infezioni virali.
I cambiamenti del genoma possono avere conseguenze indesiderate nelle generazioni future. "Cercare di cambiare una specie in base al nostro attuale livello di conoscenza sarebbe una manifestazione di orgoglio", hanno detto gli scienziati.
La moratoria proposta è pensata per persone gentili ed è improbabile che fermi i truffatori. Ma un divieto assoluto sarebbe troppo "duro". Bene, speriamo di trovare una via di mezzo in questa faccenda.
Ma cosa ne pensa il grande pubblico, me e te compresi?
Vantaggi di CRISPR
Proprio quest'anno, CRISPR ha mostrato tre potenti vantaggi della modificazione genica e lo studio dello strumento è solo all'inizio.
In primo luogo, tutti gli stessi gemelli geneticamente modificati provenienti dalla Cina potrebbero aver involontariamente migliorato la loro intelligenza. Lo studio ha scoperto che lo stesso cambiamento - la rimozione del gene CCR5 - non solo rende i topi più intelligenti, ma migliora anche la capacità del cervello di riprendersi da un ictus e può anche essere associato a migliori prestazioni scolastiche. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Cell. Sono già state avviate ulteriori ricerche per indagare l'associazione della rimozione di CCR5 con il recupero dell'ictus.
In secondo luogo, CRISPR è in grado di attenuare la risposta immunitaria del corpo alle cellule staminali, rendendo le cellule staminali essenzialmente "invisibili" alle risposte di difesa. Ciò ha permesso di prevenire il rigetto dei trapianti di cellule staminali. Gli scienziati sono stati i primi a utilizzare CRISPR per rimuovere due geni necessari per il corretto funzionamento di una famiglia di proteine note come classi I e II del complesso principale di istocompatibilità (MHC).
Quando i ricercatori hanno trapiantato le cellule staminali a tre componenti di topo alterate in topi incompatibili con un sistema immunitario normale, non hanno visto alcun rigetto. Hanno quindi trapiantato cellule staminali umane ingegnerizzate in modo simile nei cosiddetti topi umanizzati - in cui i sistemi immunitari sono sostituiti da componenti del sistema immunitario umano - e ancora una volta non hanno visto nulla.
Ciò suggerisce che CRISPR può rendere il trapianto almeno di cellule staminali pluripotenti molto più conveniente, ridurre il tasso di rigetto e facilitare l'abitudine a nuovi tessuti.
E anche se parliamo del fatto che CRISPR può essere pericoloso perché può tagliare accidentalmente geni non bersaglio, gli scienziati si sono già occupati della creazione di un "interruttore" per lo strumento di editing.
All'inizio di questo mese, un team dell'Università della California, Berkeley, ha riorganizzato CRISPR nello strumento programmabile ProCas9, che si nasconde silenziosamente nelle cellule finché non viene risvegliato da fattori esterni come un'infezione virale.
Questo "ulteriore livello di sicurezza" limita le capacità di editing di CRISPR a un sottoinsieme di cellule "per un taglio preciso", afferma l'autore dello studio, il dott. David Savage.
Inoltre, ProCas9 può potenzialmente rispondere a input booleani come "e" o "no", il che significa che verrà attivato solo quando viene seguito un certo insieme di istruzioni, ad esempio "questa cellula è cancerosa" o "questa cellula è infetta" a una risposta "dona una cellula", che attiva il CRISPR e lo istruisce a tagliare i geni di cui ha bisogno per sopravvivere. Lo studio è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Cell.
Ovviamente, un divieto assoluto della modifica di CRISPR può essere estremamente pericoloso e respingere la scienza: immagina solo di vietare la chemioterapia, le vaccinazioni o gli antibiotici. Il potenziale di CRISPR non è stato ancora rivelato nemmeno una piccola percentuale, ma è già chiaro quanto potente possa essere questo strumento.
